وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على العلاج الجيني CSL Behring للهيموفيليا B ، والمعروف باسم الناعور.
إنها جرعة لمرة واحدة يمكنها علاج المرضى الذين يتلقون العلاج التقليدي ، لكنها تكلف 3.5 مليون دولار ، مما يجعلها أغلى دواء في العالم.
الهيموفيليا هو اضطراب نادر لا يتجلط فيه الدم بشكل صحيح بسبب نقص البروتينات التي يحتاجها للتجلط ، ويمكن أن يؤدي فقدان هذه البروتينات إلى نزيف طويل الأمد بعد أي إصابة.
يُمنع الأشخاص المصابون بهذه الحالة من ممارسة أي رياضة يمكن أن تتسبب في إصابتهم. قدم العلاج أكثر من فريق بحث حول العالم
علم الوراثة المرض.
ومع ذلك ، فإن هذه العلاجات التي لا تزال تجريبية لا تحرر المرضى من الأمل في الحصول على حقن منتظمة مرة أو مرتين في الأسبوع.
وجدت دراسة كبرى أن العلاج ، المسمى Hemaginex ، قلل من عدد نوبات النزيف المتوقعة بنسبة 54٪ في غضون عام ، وتعافى 94٪ من المرضى من الحقن التي تستغرق وقتًا طويلاً وباهظة الثمن.
